艾伏尼布（Ivosidenib，商品名Tibsovo®）是全球首个口服、强效、选择性异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变抑制剂。

　　临床治疗应用

　　复发/难治性急性髓系白血病（R/RAML）：用于携带IDH1突变的成人R/RAML，经充分验证检测方法确认突变状态国家医疗保障局。全球AG120-C-001研究纳入179例IDH1突变R/RAML患者，单药治疗ORR32.8%，CR率21.6%，CR/CRh率30.4%，中位OS9.0个月。中国真实世界研究显示中位OS达13.2个月。

　　初治IDH1突变AML：用于≥75岁或不耐受强化化疗的成人初治患者，联合阿扎胞苷治疗。AG120-C-009研究显示，联合组中位OS24.0个月，安慰剂组7.9个月（HR=0.44，P=0.001），CR/CRh率51%vs18%（P<0.0001）。

　　IDH1突变胆管癌：用于既往接受过至少一线系统治疗的晚期患者。临床研究显示中位PFS2.7个月，安慰剂组1.4个月，DCR显著提升。

　　其他实体瘤：包括IDH1突变胶质瘤、软骨肉瘤等，临床研究显示疾病控制率可观，安全性良好。

　　核心优势

　　精准靶向代谢通路：IDH1突变产生致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），导致DNA超甲基化、细胞分化阻滞。艾伏尼布选择性抑制突变IDH1酶，降低2-HG至正常水平，恢复细胞分化，为分化诱导剂，非细胞毒性药物。

　　显著生存获益：R/RAML患者传统治疗中位OS仅4.4个月，3年OS率<10%。艾伏尼布单药中位OS达9.0个月，CR/CRh患者中位OS18.8个月。初治联合治疗中位OS达24.0个月，较传统治疗显著延长。

　　安全性与耐受性良好：常见不良反应为腹泻、疲劳、恶心、水肿、白细胞减少，多为1-2级。分化综合征发生率15%，3级及以上10%，可通过糖皮质激素、剂量调整管理。无严重骨髓抑制，适合老年与体弱患者。

　　多瘤种广谱活性：除AML外，对IDH1突变胆管癌、胶质瘤等实体瘤均显示抗肿瘤活性，为泛肿瘤精准治疗药物。

　　医保可及性提升：2025年纳入中国医保目录，2026年1月执行，显著降低患者经济负担，提升临床可及性。