嗜铬细胞瘤起源于肾上腺髓质，副神经节瘤则起源于肾上腺外副神经节。在多数转移性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤病例中，缺氧诱导因子2α（HIF - 2α）通路失调是关键的致病因素。贝祖替凡（Belzutifan）作为一种HIF - 2α抑制剂，能够为晚期嗜铬细胞瘤或副神经节瘤患者带来抗肿瘤效果。

　　本研究开展了一项2期国际单组试验，共招募了72名局部晚期或转移性嗜铬细胞瘤/副神经节瘤患者，这些患者因各种原因无法进行手术或接受根治性治疗。试验中，受试者每日口服一次剂量为120 mg的贝祖替凡，持续用药直至疾病出现进展、出现无法耐受的毒性反应或患者主动退出试验。研究的主要终点设定为经盲态独立中心评估确认的客观缓解（包括完全缓解和部分缓解）。次要和其他关键终点涵盖缓解持续时间、疾病控制情况、盲法独立中心评估的无进展生存期、总生存期、安全性，以及抗高血压药物相对基线的剂量减少情况。

　　中位随访时间达30.2个月（范围：23.3至37.6个月）。经确认，达到客观缓解的参与者比例为26%（95%置信区间[CI]，17至38），疾病控制率为85%（95% CI，74至92）。中位缓解持续时间为20.4个月（95% CI，8.3至未达到），中位无进展生存期为22.3个月（95% CI，13.8至未达到）。在24个月时，总生存率为76%。在接受抗高血压药物治疗的60名参与者中，有19名（32%）在开始贝祖替凡治疗后至少6个月内，至少一种抗高血压药物的每日总剂量减少了至少50%。71名参与者（99%）出现了治疗相关不良事件，其中22%的参与者出现3级贫血，8名参与者（11%）发生了治疗相关的严重不良事件。

　　贝祖替凡在晚期嗜铬细胞瘤或副神经节瘤患者中展现出了抗肿瘤活性，且疗效较为持久。